Tratament CRISPR administrat o singură dată își menține efectul împotriva colesterolului timp de un an

Un studiu pilot, publicat în The New England Journal of Medicine în noiembrie 2025 și actualizat luna aceasta, confirmă durabilitatea terapiei genetice cu administrare unică. Mai exact, o singură modificare a unei gene cheie prin tehnologia de editare genetică CRISPR-Cas9 a reduc cu aproximativ 50% nivelul colesterolului LDL, efectul menținându-se timp de un an întreg, fără a provoca reacții adverse.

Cercetarea de mică amploare a implicat 15 pacienți cu niveluri periculos de ridicate de colesterol care nu răspundeau la tratamentele clasice. Participanții care au primit doza cea mai mare din tratamentul experimental au înregistrat, după un an, o scădere medie de 53% a colesterolului rău și de 48% a trigliceridelor. O reducere secundară s-a observat și la nivelul HDL, colesterol bun, cu 20%, efect vizibil atât la două luni cât și la un an de la intervenție.  

Potențialul terapeutic este uriaș, în condițiile în care între 33% și 50% dintre pacienți întrerup tratamentul zilnic cu statine în primul an.

LDL, lipoproteinele cu densitate scăzută, cunoscute drept colesterolul „rău”, joacă un rol fundamental în apariția bolilor de inimă, principala cauză de deces în rândul adulților. Trigliceridele sunt un alt tip de grăsime din sânge, asociat cu un risc crescut de boli cardiovasculare.

Inspirația pentru acest tratament este o mutație genetică naturală a genei ANGPTL3, care reglează grăsimile din sânge. Persoanele care s-au născut cu acestă genă inactivă au niveluri de colesterol scăzute toată viața și sunt protejate de boli cardiace.

Terapia CRISPR-Cas9 acționează ca o foarfecă numai la nivelul ficatului, organ care este responsabil de producția de colesterol. Blocarea genei doar în ficat ar reduce riscul uneor efecte secundare în alte părți ae corpului. Conform studiului, singurele efecte secundare ale tratamentului au fost minime: iritație la locul peprfuziei și un nivel ridicat al enzimelor în primele 2 săptămâni de la administrare.

Un nou studiu, care este în desfășurare, are loc simultan în Statele Unite și Australia. La studiu participă 40 de pacienți care primesc cea mai mare doză de tratament pentru a putea fi evaluate perspectivele pe termen lung. După fazele 2 și 3 a studiilor clinice, după parcurgerea cercetărilor, se poate obține aprobarea FDA. Acesta va fi însă un proces care poate dura câțiva ani. Agenția americană FDA a recomandat deja monitorizarea participanților timp de 15 ani pentru a garanta siguranța absolută a procedurii.