Prima țară europeană care interzice accesul copiilor sub 15 ani la rețelele sociale
31 Ianuarie 2026
SLA, scleroza laterală amiotrofică, este o boală neurodegenerativă progresivă și fatală.
Boala afectează celulele nervoase din creier și măduva spinării care controlează mișcarea voluntară a mușchilor și respirația ducând la slăbiciune musculară severă, paralizie și insuficiență respiratorie. În prezent, nu există tratament pentru SLA.
Un nou studiu arată că o nouă moleculă ar putea încetini progresia și simptomele unei forme rare de SLA. Medicamentul numit tofersen, este recomandat pentru 2% din pacienții cu scleroza laterală amiotrofică, care prezintă o mutație specifică - SOD1. Pentru aceștia, tofersen are capacitatea de încetinire a degenerării musculare, prin acțiunea ARNm-ului SOD1.
Studiul pentru tofersen, cel de fază III, este o extindere a celui care a obținut aprobarea FDA în 2023, și arată că pacienții prezintă îmbunătățiri ale forței și funcțiilor.
În perioada studiului, tofersen, care are denumirea comercială Qalsody, a fost administrat prin injectare în măduva spinării, prin puncție lombară. Până acum, rezultatele au arătat că, după trei ani de tratament, peste 20% dintre pacienții cu transplanturi la începutul studiului au avut o îmbunătățire a forței și funcției.
La începutul studiului, pacienții au fost împărțiți în două grupuri. Primul grup de pacienți a primit tofersen, al doilea a primit placebo. La finalul celor 6 luni, ambele grupuri au fost tratate la fel timp de doi ani și jumătate.
La sfârșitul celor trei ani de tratament, grupul pacienților care a primit toată perioada tofersen a avut o reducere de 48% a riscului de deces în decurs de șase luni, în comparație cu grupul care a primit placebo în primele 6 luni.